O Brasil, de acordo com o Ministério da Saúde, tem a quarta maior população mundial de pacientes com hemofilia. O tipo B é responsável por 15-20% de todos os casos de hemofilia⁴ ⁵ e 35,9% dos pacientes com hemofilia B têm doença grave.⁶

A hemofilia B é uma condição hereditária em que o sangue tem dificuldade para coagular porque falta (ou funciona mal) uma proteína chamada fator IX.⁴ ⁵ Isso faz com que a pessoa sangre por mais tempo após machucados, procedimentos dentários ou cirurgias, e possa ter sangramentos internos nos músculos e nas articulações.⁴ ⁵

Em algumas pessoas com hemofilia B, o sistema de defesa do organismo inibe o fator IX, que é dado como medicamento para a condição, e o neutraliza, ou seja, inibe sua ação. É como se o corpo criasse um bloqueio contra o tratamento, que deixa de funcionar bem, porque o medicamento é "desligado".

Dessa forma, funciona como se o medicamento fosse inativado, ou seja, deixasse de ter sua função. Por que isso importa? Quando há inibidor, controlar um sangramento fica mais difícil e o tratamento fica mais desafiador.⁷

Em toda a hemofilia, a maior e mais urgente necessidade de novos tratamentos está na hemofilia B com inibidores⁸. Atualmente, o Sistema Único de Saúde (SUS) não conta com opções de terapia específica para esse tipo da doença.

A necessidade de opções de tratamento mais eficazes, seguros e menos onerosos é mais urgente na hemofilia B com inibidores.⁸

  • Pacientes com hemofilia B com inibidores compõem o grupo mais carente de tratamentos entre as pessoas com hemofilia.⁸
  • Algumas pessoas podem ter alergia grave à infusão de fator IX.⁹
  • Faltam opções de tratamentos preventivos eficazes.¹⁰
  • Alternativas utilizadas para ajudar a coagulação podem não funcionar tão bem para todo mundo e podem ter riscos.¹⁰ ¹¹
  • O tratamento que tenta fazer o corpo parar de "neutralizar" o fator IX (chamado ITI) frequentemente não funciona.⁹ ¹⁰ ¹²

1. Ministério da Saúde. Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde. Portaria SCTIS/MS nº 50, de 24 de julho de 2026. Torna pública a decisão de incorporar, no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), o concizumabe para tratamento profilático de longa duração contra sangramentos em pacientes com hemofilia B moderada a grave com ini-bidores com idade a partir de 12 anos. Diário Oficial da União, Brasília, Seção 1, p. 109, publicado em 28 jul. 2026. 

2. Jiménez-Yuste V, Angchaisuksiri P, Castaman G, et al. Concizumab prophy-laxis in patients with haemophilia A or B with inhibitors: Efficacy and safety results from the 32-week primary analysis of the phase 3 explorer7 trial – ISTH 2022, late breaking abstract available 9-13 July.

3. Novo Nordisk. Data on file. Clinical Trial Report. Efficacy and safety of conci-zumab prophylaxis in patients with haemophilia A or B with inhibitors. 2022.

4. Dolan G, Benson G, Duffy A, Hermans C, Jiménez-Yuste V, Lambert T, et al. Haemophilia B: Where are we now and what does the future hold? Blood Rev. 2018 Jan;32(1):52-60.

5. Santagostino E, Dougall A, Jackson M, Khair K, Mohan R, Chew K, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Chapter 2: Comprehensive Care of Hemophilia. Haemophilia. 2020;26(Suppl. 6):19-34.

6. World Federation of Hemophilia. Report on the WFH Annual Global Survey 2020. [Internet]. Montreal: World Federation of Hemophilia; 2020 [acesso em 2022 Jun]. Disponível em: https://www.wfh.org/en/our-work-research-data/annual-global-survey

7. Oladapo AO, Lu M, Walsh S, O'Hara J, Kauf TL. Inhibitor clinical burden of disease: a comparative analysis of the CHESS data. Orphanet J Rare Dis. 2018 Nov 9;13(1 ):198.

8. Hermans C, Giangrande PLF, O'Mahony B, de Kleijn P, Bedford M, Batorova A, et al. European principles of inhibitor management in patients with haemophilia: implications of new treatment options. Orphanet J Rare Dis. 2020 Aug 24;15(1):219.

9. Chitlur M, Warrier I, Rajpurkar M, Lusher JM. Inhibitors in factor IX defi-ciency a report of the ISTH-SSC international FIX inhibitor registry (1997-2006). Haemophilia. 2009;15:1027-1031.

10. Ragni M, Berntorp E, Carcao M, Ettingshausen C, Nedzinskas A, Ozelo M, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Chapter 8: Inhibitors to Clotting Factor. Haemophilia. 2020;26(Suppl. 6):95-107.

11. Kempton CL, Meeks SL. Toward optimal therapy for inhibitors in hemophilia. Blood. 2014 Nov 27;124(23):3365-72.

12. Morfini M, Haya S, Tagariello G, Pollmann H, Quintana M, Siegmund B, et al. European study on orthopaedic status of haemophilia patients with in-hibitors. Haemophilia. 2007 Sep;13(5):606-12.

13. European Study on Orthopaedic Status (ESOS) in France, Germany, Italy, Spain and the UK. N=128 patients with severe HA/HB (data shown here are for the 49 patients aged 14-35 years without inhibitors, and the 38 patients aged 14-35 years with inhibitors).

14. Brod M, et al. J Patient Rep Outcomes. 2023;7:17.

15. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC). Perguntas e respostas [Internet]. Brasília: CONITEC; [acesso em 2023 maio 17]. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/participacao-social/consultas-publicas/vigentes-2/perguntas-e-respostas