O Brasil, de acordo com o Ministério da Saúde, tem a quarta maior população mundial de pacientes com hemofilia. O tipo B é responsável por 15-20% de todos os casos de hemofilia¹ ² e 35,9% dos pacientes com hemofilia B têm doença grave³.

A hemofilia B é uma condição hereditária em que o sangue tem dificuldade para coagular porque falta (ou funciona mal) uma proteína chamada fator IX¹ ². Isso faz com que a pessoa sangre por mais tempo após machucados, procedimentos dentários ou cirurgias, e possa ter sangramentos internos nos músculos e nas articulações¹ ².

Em algumas pessoas com hemofilia B, o sistema de defesa do organismo inibe o fator IX, que é dado como medicamento para a condição, e o neutraliza, ou seja, inibe sua ação. É como se o corpo criasse um bloqueio contra o tratamento, que deixa de funcionar bem, porque o medicamento é "desligado". Dessa forma, funciona como se o medicamento fosse inativado, ou seja, deixasse de ter sua função. Por que isso importa? Quando há inibidor, controlar um sangramento fica mais difícil e o tratamento fica mais desafiador⁴.

Em toda a hemofilia, a maior e mais urgente necessidade de novos tratamentos está na hemofilia B com inibidores⁵. Atualmente, o Sistema Único de Saúde (SUS) não conta com opções de terapia específica para esse tipo da doença.

A Consulta Pública vai avaliar o fornecimento da primeira alternativa específica: o concizumabe, uma solução injetável disponível em um sistema de aplicação preenchido (multidose e descartável), de uso subcutâneo, para pacientes com hemofilia B com inibidores, com idade de 12 anos ou mais⁶ ⁷.

A necessidade de opções de tratamento mais eficazes, seguros e menos onerosos é mais urgente na hemofilia B com inibidores⁵.

  • Pacientes com hemofilia B com inibidores compõem o grupo mais carente de tratamentos entre as pessoas com hemofilia⁵.
  • Algumas pessoas podem ter alergia grave à infusão de fator IX⁸.
  • Faltam opções de tratamentos preventivos eficazes⁹.
  • Alternativas utilizadas para ajudar a coagulação podem não funcionar tão bem para todo mundo e podem ter riscos⁹ ¹⁰.
  • O tratamento que tenta fazer o corpo parar de "neutralizar" o fator IX (chamado ITI) frequentemente não funciona⁸ ⁹ ¹¹.

Consulta Pública é um mecanismo de transparência e participação popular utilizado pela Administração Pública para obter informações, opiniões e críticas da sociedade a respeito de determinado tema. O objetivo é ampliar a discussão sobre o assunto e embasar as decisões sobre formulação e definição de políticas públicas.

Para promover a participação da sociedade no processo de tomada de decisão para a inclusão de medicamentos e outras tecnologias, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) disponibiliza suas recomendações em consulta pública por um prazo de 20 dias. Excepcionalmente, esse prazo pode ser reduzido para 10 dias em situações de urgência.

Qualquer pessoa que seja cidadã brasileira. O cadastro é exclusivo de pessoa física. Caso queira contribuir como pessoa jurídica, deve-se efetuar o login e informar essa opção no item 1 do formulário, de acordo com a forma com que se deseja enviar a contribuição – exemplo: empresa/associação de pacientes/sociedade de especialidade médica – e, no item 2, o nome e o CNPJ da instituição.

Após o encerramento da consulta pública, todas as contribuições recebidas são analisadas tecnicamente pela Conitec. Os relatos de experiência de pacientes e familiares, somados às evidências científicas enviadas por profissionais da saúde, são fundamentais para que a Comissão decida se mantém ou altera sua recomendação preliminar. O objetivo é garantir que a decisão final reflita as necessidades reais da sociedade e a eficácia clínica do tratamento.

O resultado pode ser acompanhado diretamente no site da Conitec. Após a análise das contribuições, a Comissão emite um parecer final de recomendação, que é encaminhado ao Ministério da Saúde. A decisão definitiva (se o medicamento será incorporado ou não ao SUS) é publicada no Diário Oficial da União (DOU). Em caso de incorporação, o SUS tem um prazo de até 180 dias para disponibilizar a tecnologia aos pacientes.

1. Dolan G, Benson G, Duffy A, Hermans C, Jiménez-Yuste V, Lambert T, et al. Haemophilia B: Where are we now and what does the future hold? Blood Rev. 2018 Jan;32(1):52-60.

2. Santagostino E, Dougall A, Jackson M, Khair K, Mohan R, Chew K, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Chapter 2: Comprehensive Care of Hemophilia. Haemophilia. 2020;26(Suppl. 6):19-34.

3. World Federation of Hemophilia. Report on the WFH Annual Global Survey 2020. [Internet]. Montreal: World Federation of Hemophilia; 2020 [acesso em 2022 Jun]. Disponível em: https://www.wfh.org/en/our-work-research-data/annual-global-survey

4. Oladapo AO, Lu M, Walsh S, O'Hara J, Kauf TL. Inhibitor clinical burden of disease: a comparative analysis of the CHESS data. Orphanet J Rare Dis. 2018 Nov 9;13(1 ):198.

5. Hermans C, Giangrande PLF, O'Mahony B, de Kleijn P, Bedford M, Batorova A, et al. European principles of inhibitor management in patients with haemophilia: implications of new treatment options. Orphanet J Rare Dis. 2020 Aug 24;15(1):219.

6. Jiménez-Yuste V, Angchaisuksiri P, Castaman G, et al. Concizumab prophy-laxis in patients with haemophilia A or B with inhibitors: Efficacy and safety results from the 32-week primary analysis of the phase 3 explorer7 trial – ISTH 2022, late breaking abstract available 9-13 July.

7. Novo Nordisk. Data on file. Clinical Trial Report. Efficacy and safety of conci-zumab prophylaxis in patients with haemophilia A or B with inhibitors. 2022.

8. Chitlur M, Warrier I, Rajpurkar M, Lusher JM. Inhibitors in factor IX defi-ciency a report of the ISTH-SSC international FIX inhibitor registry (1997-2006). Haemophilia. 2009;15:1027-1031.

9. Ragni M, Berntorp E, Carcao M, Ettingshausen C, Nedzinskas A, Ozelo M, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Chapter 8: Inhibitors to Clotting Factor. Haemophilia. 2020;26(Suppl. 6):95-107.

10. Kempton CL, Meeks SL. Toward optimal therapy for inhibitors in hemophilia. Blood. 2014 Nov 27;124(23):3365-72.

11. Morfini M, Haya S, Tagariello G, Pollmann H, Quintana M, Siegmund B, et al. European study on orthopaedic status of haemophilia patients with in-hibitors. Haemophilia. 2007 Sep;13(5):606-12.

12. European Study on Orthopaedic Status (ESOS) in France, Germany, Italy, Spain and the UK. N=128 patients with severe HA/HB (data shown here are for the 49 patients aged 14-35 years without inhibitors, and the 38 patients aged 14-35 years with inhibitors).

13. Brod M, et al. J Patient Rep Outcomes. 2023;7:17.

14. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC). Perguntas e respostas [Internet]. Brasília: CONITEC; [acesso em 2023 maio 17]. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/participacao-social/consultas-publicas/vigentes-2/perguntas-e-respostas