A hemofilia é uma doença rara e grave que afeta a coagulação sanguínea, o que significa que pessoas com hemofilia sangram por mais tempo do que o normal. Estima-se que em torno de 1 em cada 10 mil pessoas sejam afetadas pela hemofilia e que, em todo o mundo, cerca de 450 mil pessoas vivam com a doença.
A hemofilia é uma doença genética tipicamente transmitida dos pais para os filhos, apesar de cerca de um terço dos casos sejam causados por uma mutação espontânea. Os genes para hemofilia A e B estão no cromossomo X, e é por isso que ela ocorre principalmente nas pessoas do sexo masculino.
Existem dois tipos diferentes de hemofilia: o tipo mais comum é a hemofilia A, quando a pessoa tem deficiência no fator VIII de coagulação, e o tipo menos comum é a hemofilia B, quando a pessoa tem deficiência no fator IX de coagulação (apenas 15-20% do total de casos de hemofilia).
Em casos graves de hemofilia, a hemorragia contínua ocorre após traumas leves ou mesmo na ausência de lesão (conhecida como “hemorragia espontânea”). Complicações sérias podem resultar de sangramentos nas articulações, músculos, cérebro ou outros órgãos, como a dor crônica e a mobilidade limitada.
A medicação é administrada com injeções, seja quando ocorre um sangramento, em um tratamento episódico, ou quando a administração é feita com periodicidade, justamente para evitar que os sangramentos ocorram.
Muitas pessoas com hemofilia não chegam sequer a serem diagnosticadas ou então são tratadas de maneira inadequada, colocando suas vidas em risco.
Nossos cientistas estão explorando soluções inovadoras de tratamentos subcutâneos de longa duração para hemofilia e outros distúrbios sanguíneos raros. Complementadas por pesquisas sobre tratamentos orais e terapia genética, elas têm o objetivo de reduzir a carga terapêutica atual e melhorar os resultados clínicos.
Nossos esforços visam oferecer melhor qualidade de vida para as pessoas que vivem com hemofilia e outros distúrbios hematológicos raros.
Em diversas oportunidades, trabalhamos em parcerias para descobrir alvos e compostos inovadores, além de tecnologias que abordam necessidades médicas não atendidas. Nossos focos são:
- Novos agentes profiláticos em hemofilia;
- Abordagens terapêuticas baseadas em células e genes;
- Ativos clínicos em doenças hematológicas, como doença falciforme.
Hoje, nossas linhas de pesquisa têm um potencial empolgante para garantir que estejamos na vanguarda de encontrar a próxima geração de medicamentos.
