• Alhemo® (concizumabe) será o primeiro tratamento subcutâneo preventivo de uso diário para pessoas com hemofilia A ou B com inibidores; 
• Será oferecido em uma caneta portátil, pré-preenchida e pronta para uso;
• Com menos infusões intravenosas, os pacientes podem se sentir mais confiantes para realizar suas atividades diárias;
• A companhia espera que a aprovação final do medicamento ocorra nos próximos meses

São Paulo, 18 de novembro de 2024 - Em outubro de 2024, a Novo Nordisk anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu uma opinião positiva, recomendando a aprovação de Alhemo® (concizumabe) como o primeiro tratamento preventivo injetável de uso diário para pessoas com 12 anos ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores1 . Se aprovado, o medicamento será oferecido em uma caneta injetável pré-preenchida, permitindo uma administração rápida e fácil, e garantindo o devido controle de sangramento nestes pacientes2 . 

A hemofilia é uma doença hereditária rara que afeta a capacidade do corpo de formar coágulos sanguíneos, o que significa que as pessoas com essa condição podem ter sangramentos excessivos, mesmo com pequenos cortes ou lesões. Existem dois tipos principais, a hemofilia A, causada pela ausência ou defeito do fator de coagulação VIII (FVIII); e a hemofilia B, causada pela ausência ou defeito do fator IX (FIX). Ambos os tipos têm sintomas semelhantes e afetam majoritariamente os homens, mas também podem ocorrer em mulheres. Estima-se que cerca de 1,1 milhão de pessoas no mundo vivam com hemofilia, e o tratamento adequado é essencial para controlar os sangramentos3 .

"Para algumas pessoas com hemofilia, o tratamento convencional, que consiste na reposição dos fatores de coagulação (FVIII ou FIX), pode se tornar ineficaz. Isso acontece porque o corpo desenvolve ‘inibidores’ que impedem o tratamento de funcionar corretamente. O Alhemo® (concizumabe) foi desenvolvido justamente para resolver esse problema, e atua bloqueando uma proteína chamada TFPI, que impede a coagulação4 . Ao bloquear essa proteína, o medicamento permite que o corpo produza trombina, uma substância fundamental para a formação de coágulos e a prevenção de sangramentos – mesmo em pessoas com inibidores", explica Priscilla Mattar, vice-presidente da área médica da Novo Nordisk no Brasil.

“Esses dados mostram o potencial deste medicamento para mudar a vida das pessoas com hemofilia e inibidores, garantindo mais segurança e controle sobre os sangramentos”, conclui Mattar. 

A Novo Nordisk espera a aprovação final da Comissão Europeia dentro dos próximos meses¹

1. Kim JY, You CW. The prevalence and risk factors of inhibitor development of FVIII in previously treated patients with hemophilia A. Blood Res. 2019 Sep;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204. 

2. Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;26 Suppl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046.

3. Male C et al. Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.

4. Shapiro AD. Concizumab: a novel anti-TFPI therapeutic for hemophilia. Blood Adv. 2021;5(1):279

5. Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. N Engl J Med 2023;389:783-794. Available at: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2216455. Accessed: Octob

6. Frei-Jones M, Cepo K, d’Oiron R, et al. Subcutaneous concizumab prophylaxis in patients with hemophilia A or B with inhibitors: efficacy and safety results by hemophilia subtype from the phase 3 explorer7 trial. Abstract presented at the 64th American Society of Hematology (ASH) annual meeting and exposition 2022.