São Paulo, 28 de fevereiro de 2025 – Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), é definida como rara uma doença que atinja menos de 65 pessoas em cada grupo de cem mil, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2 mil indivíduos. Ao todo, cerca de 350 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por essas condições de acordo com a OMS, sendo 13 milhões de brasileiros segundo o Ministério da Saúde. Devido à baixa incidência das doenças consideradas raras e à consequente falta de informações a respeito, é comum que pacientes enfrentem demora no diagnóstico, ou até mesmo erros. Além disso, a escassez de informações consolidadas e o desconhecimento geral sobre a doença podem dificultar o acesso a tratamentos e a uma rede de apoio adequada.

No Dia Mundial das Doenças Raras, marcado em 28 de fevereiro, a Novo Nordisk reforça seu legado de 40 anos em distúrbios sanguíneos e endócrinos raros, liderando avanços científicos que transformam a vida de milhões de pessoas ao redor do globo. A hemofilia, um distúrbio de coagulação que afeta cerca de 800 mil pessoas mundialmente e 13,8 mil no Brasil, apresenta desafios ainda maiores quando há desenvolvimento de inibidores – complicação que ocorre em até 30% dos casos de hemofilia A e 5-10% dos de hemofilia B.

“Um paciente com hemofilia pode ter sangramentos excessivos, mesmo com pequenos cortes ou lesões. Para garantir mais segurança e controle sobre os sangramentos, a Novo Nordisk investe continuamente em inovação e em Pesquisa & Desenvolvimento, buscando transformar a vida de pessoas que convivem com doenças raras e ultrarraras. Trabalhamos arduamente para oferecer terapias eficazes, seguras e acessíveis, reduzindo limitações e promovendo uma vida com mais qualidade à população por meio de mais comodidade e conforto ao paciente”, afirma Priscilla Mattar, vice-presidente da área médica da companhia no Brasil.

Novas terapias em andamento

Mattar destaca que, recentemente, o Food and Drug Administration (FDA, que significa Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos) aprovou o Alhemo® (concizumabe) como a primeira terapia subcutânea de sua classe destinada a prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A e B com inibidores, a partir dos 12 anos. Estudos clínicos, como o EXPLORER7, demonstraram uma redução de 86% na taxa anual de sangramentos, com muitos pacientes registrando zero episódios durante o tratamento. “Essa inovação representa uma alternativa menos invasiva e de aplicação prática, rompendo com o tradicional modelo de infusões intravenosas”, diz.

Apresentando resultados promissores na fase 3 do ensaio FRONTIER3, o Mim8 é um anticorpo biespecífico que pode também revolucionar a abordagem terapêutica para crianças com hemofilia A, com e sem inibidores. Aplicado via injeção subcutânea, resultados de estudos clínicos com Mim8 trazem a possibilidade de um regime flexível – inicialmente administrado semanalmente, com a opção de migração para uma dose mensal – reduzindo o ônus do tratamento e melhorando a qualidade de vida de pessoas com hemofilia. “Dados intermediários indicam que a maioria dos participantes apresentou índices extremamente baixos de sangramento, além de relatos positivos de familiares e cuidadores sobre a melhoria na rotina e no bem-estar físico das crianças”, conclui.

Sobre o estudo EXPLORER7

O EXPLORER7 é um ensaio clínico que estabeleceu a eficácia e segurança do Alhemo® para pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores¹ ². No EXPLORER7, 52 pessoas foram aleatoriamente designados na proporção de 1:2 para o braço sem profiaxia (braço 1, n=19) ou braço para tratamento profilático com Alhemo® (braço 2, n=33), e 81 pessoas foram designados não aleatoriamente para receber profilaxia com Alhemo® (braços 3 e 4)¹ ². A dose inicial de Alhemo® foi de 1 mg por quilograma de peso corporal, seguida de 0,2 mg por quilograma diariamente, e potencialmente individualizada com base na concentração plasmática de concizumabe, medida na semana 4¹ ². A análise primária foi realizada quando todos os pacientes nos braços 1 e 2 completaram pelo menos 24 ou 32 semanas, respectivamente, e comparou o número de episódios hemorrágicos espontâneos e traumáticos tratados, medido como ABR, entre os braços um e dois¹ ². Desfechos secundários de apoio, como a porcentagem de pacientes sem episódios hemorrágicos, foram relatados apenas como resultados descritivos².

Sobre o estudo FRONTIER3

FRONTIER3 é um estudo clínico de fase 3 que avaliou a eficácia e o perfil de segurança do Mim8 como tratamento profilático em 70 crianças (com idades entre 1 e 11 anos) com hemofilia A com inibidores (n=14) e sem inibidores (n=56). O estudo consistiu em duas partes:

• Parte um: Todos os participantes receberam profilaxia com Mim8, uma vez por semana, sob a pele, por 26 semanas³ ⁴.
• Parte dois: Por mais 26 semanas, os participantes escolheram entre continuar a receber profilaxia com Mim8 uma vez por semana ou optar por recebê-la uma vez por mês³ ⁴.

No estudo FRONTIER3, não foram observadas preocupações maiores com a segurança (mortes, eventos tromboembólicos ou eventos adversos graves emergentes do tratamento) ou evidências clínicas de anticorpos neutralizantes contra o medicamento (ADAs), de acordo com os ensaios anteriores. Menos de 1% de relatos de reações no local da injeção (ISRs).

O programa clínico FRONTIER investiga o Mim8 como tratamento profilático para pessoas com hemofilia A com ou sem inibidores. O programa de fase 3 inclui os estudos FRONTIER2⁵, FRONTIER3³, FRONTIER4³ e FRONTIER5⁶.